La Via Lattea della Medicina: vuoi una tazza di farmaco? :: Comprendere la ricerca sugli animali

Inserito:da Mia Rozenbaum il 30/07/20

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Poiché l’ingegneria genetica sugli animali sta diventando sempre più semplice ed economica, lo stesso vale per la produzione di farmaci. Gli animali transgenici creati per produrre farmaci nel loro latte potrebbero portare medicine costose a molti e ai più remoti.

È mattina, con gli occhi annebbiati e appena sveglio, ti versi - quasi automaticamente - una tazza di tè e per i meno fortunati un bicchiere d'acqua per prendere le pillole del mattino. Cosa diresti se al posto dell'acqua avessi del latte che già contiene i farmaci di cui hai bisogno?

Sembra un po’ fantascienza, ma da alcuni decenni gli scienziati lavorano su modi per modificare geneticamente capre e mucche per produrre farmaci e altre molecole utili direttamente nel loro latte. Perché? Mi dispiace deluderti, è più una questione di soldi che del comfort delle tue mattine. I costi di produzione di queste molecole sarebbero notevolmente ridotti se si disponesse di un organismo vivente in grado di spruzzare i farmaci senza dolore, anziché catene di macchine e reazioni costose che svolgono il lavoro.

I ricercatori possono isolare i geni di interesse, inserirli in vettori di espressione e trasferirli in cellule o organismi che, a loro volta, possono produrre la proteina di interesse. Se le cellule colpite si trovano nelle ghiandole mammarie, le proteine ​​vengono prodotte solo nel latte, come qualsiasi altra proteina già presente in questo liquido nutritivo.

Una volta creati, questi animali transgenici possono produrre farmaci a basso costo, proprio come qualsiasi altro animale da fattoria. E, con i recenti progressi nelle nuove tecniche di modifica genetica come CRISPR-Cas9, scambiare e inserire geni non è mai stato così facile. Creare nuovi animali transgenici in laboratorio è ora più veloce ed economico.

"Avere un modo più semplice per sfruttare il potere della natura di produrre grandi quantità di proteine ​​specifiche nel latte potrebbe aumentare la disponibilità di farmaci per le persone che altrimenti non potrebbero permettersi questi trattamenti",

ha affermato alla scienza Ina Dobrinski, una ricercatrice che ha applicato la terapia genica per ridurre il tempo necessario per allevare animali di grandi dimensioni in grado di produrre proteine ​​terapeutiche nel loro latte.

Nel 1997, la prima mucca transgenica ha prodotto latte arricchito in proteina umana alfa lattoalbumina, una proteina che regola la produzione di lattosio nel latte di quasi tutte le specie di mammiferi. Vi siete mai chiesti come viene prodotto il latte senza lattosio? La risposta è proprio qui: un modo è utilizzare mucche transgeniche sperimentali progettate per farlo. E lo stesso vale per il latte a basso contenuto di colesterolo, importante per i pazienti cardiovascolari.

L'elenco è lungo.

I ricercatori, ad esempio, sono riusciti a produrre mucche e capre con livelli più elevati di lisozima, una proteina antimicrobica presente nel latte materno umano. Il latte di capra si è dimostrato efficace nel trattamento della diarrea nei maialini e potrebbe essere utilizzato per aiutare a prevenire le malattie diarroiche umane che ogni anno mietono la vita a 1,8 milioni di bambini in tutto il mondo.

"Molte parti del mondo in via di sviluppo fanno affidamento sul bestiame come principale fonte di cibo", ha affermato James Murray, professore di scienze animali alla UC Davis e ricercatore principale dello studio. “Questi risultati forniscono solo un esempio del fatto che, attraverso l’ingegneria genetica, possiamo fornire agli animali rilevanti dal punto di vista agricolo nuovi tratti mirati a risolvere alcuni dei problemi legati alla salute che affliggono queste comunità in via di sviluppo”.

Allo stesso modo, una società denominata rEVO Biologics, ha prodotto capre transgeniche che secernevano antitrombina III nel loro latte, una proteina terapeutica utilizzata per prevenire la formazione di coaguli post-operatori in pazienti con deficit ereditario di antitrombina. Il bello è che un piccolo gregge di 80 capre può fornire questa preziosa proteina a tutta l'Europa.

Al momento, rEVO ha 600 capre nella sua fattoria di 167 acri nel Massachusetts, separate in mandrie in base ai geni che portano. Ne ha avuti fino a 2.000, a seconda di quanti progetti ha in corso. Sebbene ATryn sia al momento l'unico prodotto dell'azienda, ha una mezza dozzina di progetti attivi, ciascuno con una manciata di capre sperimentali. Ad esempio, l’azienda sta lavorando anche per sviluppare capre che producano anticorpi monoclonali.